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| INVESTIGACIÓN

Conociendo a los grandes desconocidos

El 20 de mayo se celebra el Día Internacional del Ensayo Clínico. Christian Höcht, profesor de de la Facultad de Farmacia y Bioquímica, afirma que “es una oportunidad ideal para tomar conciencia de la importancia y el valor que representan los ensayos clínicos en la obtención de medicamentos y vacunas capaces de mejorar la calidad y expectativa de vida”

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Todos los años, el 20 de mayo se celebra el Día Internacional del Ensayo Clínico en conmemoración de la fecha en la que James Lind inició el que es considerado como el primer ensayo clínico de la historia. 

Específicamente, recuerda Christian Höcht, profesor de la Cátedra de Farmacología de la Facultad de Farmacia y Bioquímica, “el 20 de mayo de 1747, Lind dividió a 12 marineros a bordo del barco Salisbury que padecían escorbuto –una enfermedad ocasionada por déficit de vitamina C- en seis parejas y cada una de ellas recibió un suplemento diferente: sidra, elixir vitriólico, vinagre, agua de mar, dos naranjas y un limón, o una mezcla purgante. Solo los marineros que tomaron las frutas cítricas mejoraron, transformándose en una evidencia objetiva y racional para explicar y tratar el escorbuto en alta mar”. 

A partir de esta fecha, analiza Höcht, “la historia moderna de los ensayos clínicos se vio enriquecida por una sucesión de hitos, entre los que se destaca la aparición del concepto del placebo en 1800, el primer ensayo clínico controlado doble ciego que evaluó la patulina para el resfriado común en 1943 y la evolución del marco ético y regulatorio con la declaración de Helsinki en el año 1964”. 

“Asimismo, desde el estudio fundacional realizado en 1747, los ensayos clínicos han evolucionado hacia un procedimiento estandarizado centrado en la evaluación científica de la eficacia de los tratamientos y en la protección de la seguridad del paciente. Las estadísticas del sitio de registro de estudios clínicos clinicaltrials.gov, que tuvo su inicio en el año 2000 con el registro de 1.255 ensayos clínicos, dan cuenta del crecimiento exponencial de estos estudios a un número de 36.741 en el año 2020”, afirma Höcht. 

Conociendo al desconocido

El año pasado, a partir de la cobertura mediática de la pandemia COVID-19, la población general se ha interiorizado acerca de los ensayos clínicos a los cuales son sometidos los medicamentos y las vacunas para recibir su aprobación en el tratamiento o la prevención de la infección por SARS-CoV-2. 

“Así, pudimos comprender, analiza Höcht,  que el desarrollo de un nuevo tratamiento requiere de diferentes etapas -ensayos clínicos de fase I, II, III y IV- que no pueden ser suprimidas en pos de asegurar la obtención de un medicamento o vacuna eficaz y segura”. 

Höcht detalla que “el ensayo clínico de fase I está enfocado en evaluar, por primera vez, la seguridad de nuevos medicamentos o vacunas generalmente en voluntarios sanos y tiene la finalidad de establecer la mejor forma de administrarlos. Por su parte, el ensayo clínico de fase II representa la primera exposición de pacientes al medicamento bajo desarrollo y busca determinar, de manera preliminar, su eficacia y seguridad. Finalmente, si el medicamento bajo desarrollo demostró un preliminar adecuado en el estudio de fase II, por lo general debe superar con éxito una etapa adicional a través de un estudio pivotal de fase III de diseño aleatorio y doble ciego que compara la seguridad y eficacia del nuevo medicamento con el tratamiento estándar actual o, menos frecuentemente, frente al placebo. Los estudios de fase III, a diferencia de los ensayos clínicos de las fases preliminares, suelen incluir un gran número de participantes durante un período de evaluación más largo y son realizados en centros médicos de varios países”. 

“Un aspecto importante de mencionar en la era moderna de los ensayos clínicos es la mayor transparencia de los ensayos clínicos a partir de su registro en portales de internet de acceso gratuito, la inclusión de un comité independiente de monitoreo de datos y la publicación de los resultados en revistas científicas especializadas. Todo este proceso de desarrollo de un nuevo medicamento insume alrededor de 10 a 12 años, si bien en casos de necesidad extrema, como el desarrollo de medicamentos o vacunas contra SARS-CoV-2, es acortado para dar una respuesta rápida a la situación pandémica”, afirma Höcht.   

El profesor de la Facultad de Farmacia y Bioquímica explica que “El proceso de desarrollo y aprobación de un nuevo medicamento o vacuna concluye con la revisión de los resultados de los ensayos clínicos por las autoridades regulatorias, como la Food and Drug Administration (FDA) en el caso de Estados Unidos y la European Medicines Agency (EMA) en Europa”. 

Aunque esta estructura de ensayos clínicos es ampliamente aceptada en la comunidad científica para el desarrollo de nuevos medicamentos, Höcht afirma que “no se encuentra libre de importantes limitaciones, entre ellas la poca capacidad de detectar reacciones adversas poco frecuentes, la relativamente corta duración del estudio y la exclusión de poblaciones especiales de pacientes, en especial niños y ancianos. Atendiendo a estos defectos de la investigación clínica, una vez aprobados, los nuevos medicamentos continúan siendo evaluados durante su comercialización a través de la farmacovigilancia y los ensayos clínicos de fase IV con la finalidad de confirmar si los beneficios del tratamiento se mantienen en la población de pacientes de la vida real”. 

“Asimismo, la farmacovigilancia, que es ejercida por todos los integrantes del sistema de salud y por el propio paciente, permite detectar reacciones adversas raras que no fueron identificadas durante el proceso de desarrollo del nuevo medicamento”. 

Höcht concluye que “este día conmemorativo es ideal para tomar conciencia de la importancia y el valor que representan los ensayos clínicos en la obtención de medicamentos y vacunas capaces de mejorar la calidad y expectativa de vida”.